NUSINERSEN (znowu)

Ja znowu o leku.

7 lat temu -
zadzwonił telefon że mamy przyjechać po wynik DNA Mikołajka. Diagnoza: SMA.
Na temat tajemniczych 3 liter, neurolog która przekazała nam wynik nie potrafiła powiedzieć nic. Kompletnie nic (swoją drogą wypadałoby żeby przygotowała się do rozmowy z rodzicami przekazując wiadomość o śmiertelnej chorobie ich dziecka). Zero informacji, ale za to dała nam "dobrą radę", że najlepiej będzie jak oddamy dziecko do hospicjum. Bo leku nie ma i nie będzie bo to genetyka.

7 lat później-
wszędzie trąbią o nusinersenie. Pierwszym na świecie leku na SMA.
W rodzinach dotkniętych tą chorobą  dzika euforia, radość, niedowierzanie. Walka o to, by dzieci mogły być leczone w Polsce w ramach EAPU (wczesny dostęp).

Kilkanaście dni później-
10 !!! szczęśliwców z 700 !!! chorych w Polsce dostaje szansę na życie.
Pozostałe kilkaset rodzin ponownie przeżywa diagnozę swojego dziecka.
Bo przecież zrobili wszystko by polski rząd zezwolił na uruchomienie EAPU, pisali listy do Premier, wpłacali darowizny na fundację SMA, by przyspieszyć możliwość leczenia dzieci.
Bo przecież jeszcze chwilę temu świat oszalał że jest lek.

Próbuję zrozumieć co się wydarzyło. Jaki kruczek prawny został zastosowany. Mogę się tylko domyślać...
Uczciwy EAP nie narzuca ograniczeń do ilości leczonych pacjentów i ma jasno określone wytyczne.
Mało tego, w ramach EAPu w innych krajach Europy leczone są polskie dzieci. Szkoda że w naszym kraju tylko tzw. "szczęśliwa dziesiątka". My możemy się przyglądać i szukać odpowiedzi dlaczego Mikołajek nie dostał szansy.
Przecież obiektywnie powinien być tak samo ważny jak inne dzieci.
Chciałabym bardzo powiedzieć że neurolog przekazujaca nam diagnozę 7 lat temu nie miała racji, że jednak SMA można leczyć. Szkoda że Mikołajka ten cud nie dotyczy, jest tylko dla wybranych..

Nie wiem, co powinnam odpowiadać gdy Michałek po raz kolejny pyta mnie, kiedy będzie lekarstwo na mikusiową chorobę bo on nie może się doczekać kiedy Mikuś będzie chodził.
Mikuś nie mówi, a ja wyobrażam sobie ile pytań chciałby zadać. Jak wytłumaczyć Mikołajkowi, gdy w telewizji widzi dzieci leczone nusinersenem, dlaczego inne dzieci a On nie. Jak odpowiedzieć na pytania, których przez pieprzone SMA nie ma siły zadać!!
Nie mam siły, czasami czuję jakbym też chorowała na SMA. Bezradność mnie zabija.

Może następny wpis będzie bardziej optymistyczny.

Mama Mikołajka i Michałka